Geno terapie hluchota. Pohled do budoucnosti

Obsah

    Zázračný gen

    Genová terapie hluchoty. Pohled do budoucnostiVědci objevili gen, který zabraňuje opravě (regeneraci) sluchových buněk ve vnitřním uchu. Možná nám toto zjištění umožní přiblížit se k pochopení příčin senilní hluchoty..

    Ve studii na myších ve všeobecné nemocnici v Massachusetts bylo zjištěno, že vypnutím pouze jednoho genu začnou buňky odpovědné za sluch znovu růst a opravovat poškozené nervové zakončení (tzv. Vláskové buňky), které jsou často postiženy úrazem nebo stárnutím. Ve většině případů je hluchota způsobena právě tímto důvodem. Potřebujete najít způsob, jak se vypnout «vinný gen» pomocí léků. Možná to povede k obnovení sluchu..

    Zvuková vlna vibruje ušní bubínek, který je spojen s řetězcem kůstek, které přenášejí mechanické vibrace na hlemýžď, což je anatomická struktura, která převádí akustické vlny na elektrický impuls, který se přenáší do mozku. Vlasové buňky lemující vnitřní povrch kochley jsou přesně tím transformátorem, který převádí mechanické vibrace na elektrický impuls..

    Vlasové buňky v uchu

    Od narození mají lidé normálně asi 50 000 vláskových buněk. V důsledku zranění, zánětlivých onemocnění a jednoduše s věkem se jejich počet snižuje. Když určitá část buněk zemře, sluch se nenávratně zhoršuje. A protože struktury ve vnitřním uchu jsou také zodpovědné za rovnováhu a koordinaci pohybů, je paralelně možné i porušení těchto funkcí..

    Během studie vědci sledovali všechny geny, které byly aktivní během embryonálního vývoje struktur vnitřního ucha. Zjištěno, že gen odpovědný za produkci specifického proteinu Rb1 inhibuje růst a vývoj vlasových buněk.

    V průběhu studie vědci zjistili, že u myší v nepřítomnosti tohoto genu byl počet normálně fungujících buněk vyšší. Když jsou uměle pěstovány na živném médiu, vlasové buňky postrádající gen Rb1 mohou růst a dělit se, a když je přidán protein kódovaný tímto genem, proces se zastaví. Tyto objevy jsou velmi důležité, protože struktura a buněčné složení sluchového orgánu u myší a lidí jsou velmi podobné. Probíhá vývoj léčivých sloučenin schopných potlačit aktivitu. «ohlušující» gen. Je možné, že požadovaného terapeutického účinku lze dosáhnout i při dočasném vypnutí genu. Tento předpoklad by však měl být znovu zkontrolován..

    Nevyřešené problémy

    Problém je v tom, že gen Rb1 je jedním z genů, které řídí růst všech buněk v těle, a pokud je potlačen, hrozba vývoje nádoru může být docela reálná. Chcete-li obnovit sluch, musíte vypnout gen pouze v buňkách vnitřního ucha a poté jej znovu aktivovat, jinak nastanou potíže.